Резюме
Проучване фаза 1/2 с открита фаза с повишаване на дозата, последвана от рандомизирана, двойно заслепена фаза на SLN124, при пациенти с полицитемия вера
Въведение
SANRECO е клинично проучване, в което се тества експериментално лечение: Divesiran (наричано също SLN124). Целта на проучването е да се проучи ефекта от това лечение при хора, страдащи от полицитемия вера (PV). В момента набираме участници за частта „Фаза 2“ на проучването.
Статус на проучването
Фаза 1:
- Набирането на участници е завършило.
Фаза 2:
- Започнало е набиране на участници.
Лечение по проучването
Фаза 1:
- Подкожна инжекция Divesiran
Фаза 2:
- Подкожна инжекция Divesiran
- Плацебо
Цели
Основните цели на Фаза 1 са да се установи:
- Колко безопасен е Divesiran и дали има някакви нежелани ефекти.
- Ефектът на Divesiran върху съотношението на червените кръвни клетки и евентуално подобряване на симптомите, свързани с PV.
Основните цели на Фаза 2 са да се установи:
- Процентът на участниците, при които червените кръвни клетки остават на или под определено ниво (45%) при липса на отстраняване на излишната кръв (т.е. флеботомия) между 18 и 36 седмици след лечението.
- Ефектът на Divesiran за подобряване на симптомите, свързани с PV.
Ключови критерии* за проучването във Фаза 1 и Фаза 2
Включване:
Фаза 1
- Пациенти на възраст ≥ 18 години.
- Потвърдена диагноза „Полицитемия вера“ (по критериите на СЗО от 2016 г.).
- Пациентите трябва да са претърпели 3 или повече флеботомии през последните 6 месеца или 5 или повече флеботомии през последните 12 месеца.
- Пациенти, лекувани с циторедуктиви, могат да участват, ако се лекуват със стабилна доза.
Фаза 2
- Пациентите трябва да имат Hct < 43% преди дозирането.
- Пациентите, които са преминали Фаза 1, могат да участват във Фаза 2, ако отговарят на условията.
- Новите пациенти (които не са участвали във Фаза 1) трябва да са на възраст ≥ 18 години.
- Новите пациенти трябва да имат потвърдена диагноза „Полицитемия вера“ (по критериите на СЗО от 2016 г.).
- Новите пациенти трябва да са претърпели 3 или повече флеботомии през последните 28 седмици или 5 или повече флеботомии през последните 12 месеца.
- Пациенти, лекувани с циторедуктиви, могат да участват, ако се лекуват със стабилна доза.
Изключване:
- Непоносимост към лекарства:
- - История на непоносимост към олигонуклеотиди или GalNAc
- - История на непоносимост към подкожни инжекции
- Клинично значима тромбоза в рамките на 12 седмици от скрининга
- Клинично значими съпътстващи заболявания
*Приложими са допълнителни критерии